В Казахстане на сегодня осуществляется бесплатное обеспечение 92 лекарственными средствами по 62 орфанным (редким) заболеваниям.
В августе текущего года Министерством здравоохранения Республики Казахстан расширен Перечень лекарственных средств и медицинских изделий для бесплатного и (или) льготного амбулаторного обеспечения отдельных категорий граждан Республики Казахстан с определенными заболеваниями (состояниями)» 4-мя орфанными (редкие) заболеваниями: Острый лимфобластный лейкоз, хронический миелоидный лейкоз; Врожденная генерализованная липодистрофия Берардинелли-Сейпа; Спинальная мышечная атрофия; Нейробластома и 1-м орфанным состоянием – редкие и фармакорезистентные формы эпилепсии.
По 4-м новым орфанным заболеваниям включены 4 лекарственные средства: Острый лимфобластный лейкоз, хронический миелоидный лейкоз - Понатиниб, таблетка; Врожденная генерализованная липодистрофия Берардинелли-Сейпа - Метрелептин, порошок лиофилизированный для приготовления раствора для инъекций; Спинальная мышечная атрофия - Нусинерсен, раствор для интратекального введения; Нейробластома - Изотретиноин, капсула.
По 1-му орфанному состоянию - редкие и фармакорезистентные формы эпилепсии включены 10 лекарственных средств: Тетракозактид, суспензия для инъекций, Этосуксимид, капсула, Вигабатрин, таблетка, порошок для приготовления суспензии для приема внутрь, Сультиам, таблетка, Лакосамид, таблетка, раствор для приема внутрь, Перампанел, таблетка, Фенитоин, таблетка/ капсула, Зонисамид, капсула, Стирипентол, капсула, порошок для приготовления суспензии для приема внутрь, Клобазам, таблетка;
По имеющимся заболеваниям (Кистозный фиброз (Муковисцидоз), Рассеянный склероз, Мышечная дистрофияДюшенна, Туберкулез) в Перечне амбулаторного лекарственного обеспечения дополнены 4-мя лекарственными средствами: Кистозный фиброз (Муковисцидоз) - Урсодезоксихолевая кислота, капсула; Рассеянный склероз - Диметилфумарат, таблетка/капсула;
Мышечная дистрофия Дюшенна - Дефлазакорт, таблетка; Туберкулез - Клофазимин, капсула.
За последние 4 года в 2,3 раза увеличилось финансирование лекарств для лечения орфанных заболеваний.
Проведена работа по 5 основным направлениям: включение в клинические протокола диагностики и лечения орфанных заболеваний, в перечень лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний, в Казахстанский национальный лекарственный формуляр (КНФ), перечень амбулаторного лекарственного обеспечения, а также подлежащих закупу у Единого дистрибьютора. Так, целый ряд препаратов будет закупаться централизованно, при этом Перечень высокозатратных нозологий будет расширяться и дальше.
В рамках утвержденных норм и критериев, проводится экспертиза лекарственно резистентной эпилепсии у детей для включения в орфанные заболевания, что позволит в ближайшее время решить проблему с доступом детям больным эпилепсией целого ряда незарегистрированных в РК препаратов.
Проведение закупок централизованно позволяет оптимизировать закупочные цены за счет централизации закупа и консолидации объема потребности со всех регионов.
Сэкономленный бюджет направляется на дополнительную закупку, что позволит охватить бесплатным лекарственным обеспечением большее количество пациентов.
Также появится возможность перераспределять закупленные лекарства между пациентами, живущими в разных регионах. Медицинскими организациями регионов заявлена потребность на 26 орфанных препаратов.
На сегодня начаты закупочные процедуры, уже закуплены 2 наименования: препараты Нусинерсен (Спинраза) для лечения спинальной мышечной атрофии и препарат Понатиниб (Понаксен) для лечения Для поддержания обратной связи и мониторинга имеющихся проблем, Министерством регулярно проводятся встречи с пациентскими организациями с участием Уполномоченного по правам ребенка Аружан Саин.
В рамках совместной работы предусмотрено увеличение объема финансирования на лекарственное обеспечение местных исполнительных органов. Своевременность и бесперебойность лекарственного обеспечения является важным аспектом систем здравоохранения во всем мире. Вопрос обеспечения каждого пациента по социально-значимым заболеваниям бесплатными лекарствами находится на особом контроле и приоритетными являются принципы пациентоориентированности. Справочно: Редкие (орфанные) заболевания — это болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения