Қазақстанда бүгінде 62 орфандық (сирек кездесетін аурулар) нозологиялар бойынша 92 дәрілік затпен тегін қамтамасыз ету жүзеге асырылуда.
Ағымдағы жылдың тамыз айында Қазақстан Республикасының Денсаулық сақтау министрлігі белгілі бір аурулары (жай-күйі) бар Қазақстан Республикасы азаматтарының жекелеген санаттарын тегін және (немесе) жеңілдікпен амбулаториялық қамтамасыз етуге арналған дәрілік заттар мен медициналық бұйымдардың тізбесін 4 орфандық (сирек) аурумен кеңейтті: Жіті лимфобластикалық лейкемия, созылмалы миелоидты лейкемия; Берардинелли-Сейптің туа біткен жалпыланған липодистрофиясы; Жұлынның бұлшықет атрофиясы; Нейробластома және 1-ші жетім жағдай – эпилепсияның сирек және фармакорезистентті түрлері.
4-ші жаңа орфандық аурулар бойынша 4 дәрілік заттар енгізілген: Жедел лимфобластикалық лейкемия, созылмалы миелоидты лейкемия - Понатиниб, таблетка; Туа біткен жалпыланған Берардинелли-Сейп липодистрофиясы - Метрелептин, Инъекцияға арналған ерітінді дайындау үшін лиофилизацияланған ұнтақ; Жұлын бұлшықет атрофиясы - Нусинерсен, интратекальді енгізуге арналған ерітінді; Нейробластома - изотретиноин, капсула.
1 - ші орфандық жағдай бойынша эпилепсияның сирек және фармакорезистентті түрлеріне 10 дәрі кіреді: Тетракозактид, инъекцияға арналған суспензия, Этосуксимид, капсула, Вигабатрин, таблетка, ішуге арналған суспензия дайындауға арналған ұнтақ, Султиам, таблетка, Лакосамид, таблетка, ішуге арналған ерітінді, Перампанел, таблетка, фенитоин, таблетка/ капсула, Зонисамид, капсула, Стирипентол, капсула, ішуге арналған суспензия дайындауға арналған ұнтақ, Клобазам, таблетка7
Белгілі аурулар бойынша (Кистоздық фиброз (Муковисцидоз), шашыраңқы склероз, Дюшенн бұлшықет дистрофиясы, Туберкулез) амбулаториялық дәрілік қамтамасыз ету тізбесінде 4 дәрілік заттармен толықтырылды: Кистоздық фиброз (Муковисцидоз) - Урсодезоксихол қышқылы, капсула; шашыраңқы склероз - Диметилфумарат, таблетка/капсула; Дюшеннің бұлшықет дистрофиясы - Дефлазакорт, таблетка; Туберкулез - Клофазимин, капсула.
Соңғы 4 жылда орфандық ауруларды емдеуге арналған дәрі-дәрмектерді қаржыландыру 2,3 есе өсті.
5 негізгі бағыт бойынша жұмыс жүргізілді: орфандық ауруларды диагностикалау мен емдеудің клиникалық хаттамаларына, орфандық ауруларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесіне, Қазақстандық ұлттық дәрілік формулярға (ҚҰФ), амбулаториялық дәрілік қамтамасыз етудің, сондай-ақ Бірыңғай дистрибьютордан сатып алуға жататын тізбеге енгізу.
Сонымен, бірқатар препараттар орталықтандырылған түрде сатып алынады, ал жоғары шығынды нозологиялардың тізімі одан әрі кеңейеді.
Бекітілген нормалар мен критерийлер шеңберінде емханалық ауруларға қосу үшін балалардағы дәріге төзімді эпилепсияға сараптама жүргізіледі, бұл жақын арада ҚР-да тіркелмеген бірқатар препараттардың эпилепсиямен ауыратын балаларға қол жеткізу проблемасын шешуге мүмкіндік береді.
Сатып алуды орталықтан өткізу сатып алуды орталықтандыру және барлық аймақтардан сұраныс көлемін шоғырландыру арқылы сатып алу бағаларын оңтайландыруға мүмкіндік береді. Үнемделген бюджет қосымша сатып алуға бағытталды, бұл көптеген пациенттерді тегін дәрі-дәрмекпен қамтуға мүмкіндік береді.
Сондай-ақ, сатып алынған дәрі-дәрмектерді әртүрлі аймақтарда тұратын науқастар арасында қайта бөлуге болады.
Облыстық медициналық ұйымдар 26 орфандық дәрі-дәрмекке мұқтаждық танытты. Бүгінгі таңда сатып алу процедуралары басталды, қазірдің өзінде 2 атау сатып алынды: жұлынның бұлшықет атрофиясын емдеуге арналған Нусинерсен (Спинраза) препараттары және емдеуге арналған Понатиниб (Понаксен) препараты.
Кері байланыс орнату және бар проблемаларды бақылау үшін Денсаулық сақтау министрлігі Бала құқықтары жөніндегі уәкіл Аружан Саинның қатысуымен емделуші ұйымдармен тұрақты түрде кездесулер өткізеді. Бірлескен жұмыс шеңберінде жергілікті атқарушы органдарын дәрі-дәрмекпен қамтамасыз етуді қаржыландыру көлемін ұлғайту көзделуде.
Дәрі-дәрмекпен қамтамасыз етудің уақтылығы мен үздіксіздігі бүкіл әлемдегі денсаулық сақтау жүйесінің маңызды аспектісі болып табылады. Әлеуметтік маңызы бар аурулар бойынша әрбір пациентті тегін дәрі-дәрмектермен қамтамасыз ету мәселесі ерекше бақылауда және пациентке бағдарлану қағидаттары басым болып табылады.